W książce przedstawiono podstawowe zasady leczenia za pomocą tzw. terapii genowej takich schorzeń jak mukowiscydoza, cukrzyca, choroba Parkinsona, Alzheimera. Założenia genetycznych manipulacji wydają się proste, ale ich stosowanie w praktyce klinicznej rodzi wiele problemów. I właśnie tym problemom i próbom ich rozwiązywania w głównej mierze poświęcona jest ta książka.